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發(fā)布時間：2018.04.08
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收益-風險評估一直存在于我們的評價標準中，以確保患者可以接觸到安全，有效的滿足需求的醫(yī)療產(chǎn)品。
但是我們也深深地知道嚴重的慢性疾病不是簡單的存在。患者對于不同治療方案的收益-風險評估，根據(jù)疾病的階段，出現(xiàn)的年齡，可用的治療疾病的替代方案，以及是否一種新的治療方法是否能改進患者正常功能的能力，減慢疾病進展的速度或影響患者生活質(zhì)量的其它方面都有所不同。
一位有兩個孩子的45歲父親被診斷為進展性前列腺癌，可能與一位80歲的老人被診斷為同樣的疾病對于疾病的感受不同。
為了解決這些現(xiàn)實中的問題，我們將持續(xù)與患者緊密接觸，將他們的經(jīng)歷整合至收益-風險評估中。我們知道罹患嚴重疾病生活的，基于患者珍視和理解的以科學詞匯交流的第一手信息，對于成功開發(fā)安全和有效的，在每一種疾病或疾病的不同階段有價值的益處的醫(yī)療產(chǎn)品是必不可少的。
今天我們有很多工具來落實患者的收益，包括可攜帶的裝置，醫(yī)療apps，甚至是機器學習方法。這些工具可以使我們更好地了解患者是如何經(jīng)歷他們的病患，包括是如何影響他們的日常感覺或功能，以及既定的治療方法如何影響這一疾病的病程。
收集患者經(jīng)歷的工具可能是定量或定性的，但是它們可以轉(zhuǎn)化成近乎醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)的每一方面。患者教導我們什么是對他們最大的收益，什么是他們最擔心的地方。患者正在成為醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)的驅(qū)動力。
改進醫(yī)藥產(chǎn)品開發(fā)的過程對于增進醫(yī)療研發(fā)的效率非常重要。定期審核和更新我們使用的收益-風險評估工具是這一過程中最重要的方面。
今天，我們集中于在此領(lǐng)域的我們的努力的一個方面：FDA的正在進行的工作來加強在人類藥物審批過程中的收益-風險評估和交流。
這一工作始于2013年，作為處方藥用戶收費法案（PDUFA）V中的一部分。我們優(yōu)先加強收益-風險評估的努力持續(xù)在2017年進行，作為PDUFA VI的一部分，并進一步擴大了21世紀治愈法案。
我們的工作實施了這些立法的關(guān)鍵部分，增進了在FDA藥物審批決策后面的清晰度和一貫性，也將患者的看法整合進了藥物開發(fā)和制定決策的過程中。
今天我們很榮幸地宣布對于我們實施計劃的更新，即藥物審批決策的收益-風險評估。這一文件包括自2013年以來FDA采取的在人類藥物審評中加強收益-風險評估的步驟，包括將FDA收益-風險框架整合至我們的藥物審評過程和記錄中。
這一文件也提供了加強收益-風險框架的途徑，目標是在2020年6月以前提供一份詳細闡述FDA的制定決策的背景和收益-風險評估框架的綱要。這一綱要也會列出患者的經(jīng)歷是如何被整合至收益-風險評估中。
什么是收益-風險框架？
為使藥物或生物產(chǎn)品獲得批準，F(xiàn)DA做出了對所有可用數(shù)據(jù)的綜合分析，以評價藥物是否有效，預(yù)期的收益是否超出了潛在的風險。這一評估對于我們的審批過程至關(guān)重要。FDA的收益-風險框架目標是增進在FDA藥物審批決策后面的清晰度和一貫性，確保FDA審評員的細節(jié)化的評估能夠在患者健康和公共衛(wèi)生的廣義范圍內(nèi)被理解。
結(jié)構(gòu)化的框架也會幫助藥物申報人和其他外部持股人更好地理解FDA做出評價新藥，包括正處于研發(fā)中的決策過程中涉及的因素。標準的收益-風險框架也將會更好地確保患者能夠持續(xù)地參與這個過程，幫助我們增進我們?nèi)绾螐幕颊呓嵌仍u估收益和風險。
